的一部分會最終在人類身上進行測試——這就是非常關鍵的臨床階段（稍後再詳細論述）。

根據製藥業的資料，只有五千分之一的備選藥物最終進入了市場。換句話說，在所有備選藥物中，只有千分之一的藥物透過了臨床前測試階段，這其中又只有五分之一透過了臨床測試。儘管臨床階段是整個過程中最不具有創新性的階段，但它卻是最昂貴的階段。絕大多數的備選藥物從此被排除掉，而在此之前人們在它們身上已經花費了大量金錢。

生物科技公司的研發過程與那些大型製藥公司的研發過程十分相似。不同的是生物科技公司不透過化學方式來製造小分子，而往往是利用現有的生物系統來製造或是修改諸如蛋白質或荷爾蒙等大分子——通常與DNA技術相結合。而且，迄今為止還沒有製造普通的生物科技產品的行業，因此專利權實際上是不受限制的。製藥公司和生物科技公司之間的界限很模糊。現在那些最大的生物科技公司都已經是美國藥物研究與製造商協會（PhRMA）的成員。

當然，以上只是關於研究和開發的一個概述，事實上並沒有那麼簡單，會有不同的變化形式和例外情況出現。但是總的來說，研究開發中耗時最長也最困難的階段是最初的研究階段——也就是對疾病的病理的研究分析。大型製藥公司在此方面通常貢獻甚微。它們的貢獻主要是在開發階段，特別是臨床測試階段。

一個例子——AZT的故事

AZT是市場上第一種治療艾滋病的藥物，又被稱為疊氮脫氧胸苷、齊多夫定（Zidovudine）。其銷售時使用的商標為立妥威（Retrovir），最初生產這種藥物的公司是Burroughs　Welle，後來這家公司被另一家更大的英國公司葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）收購了。AZT的研究和主要開發過程都是在政府和大學的實驗室中完成的。而其利潤最初流向Burroughs　Welle，現在則流向葛蘭素史克。

獲得性免疫缺陷綜合徵，俗稱艾滋病，首次爆發於1981年。當時《新英格蘭醫學雜誌》發表了三篇文章，報道了洛杉磯和紐約市的一批死於此病的男性同性戀者。他們的免疫系統遭到了徹底破壞，但是沒有人能夠回答為什麼會這樣。這個神秘的疾病很快蔓延開來，引發了全世界的關注，很多相關人士開始努力尋找病因。於是，出現了種種推測，從非法藥物的汙染、到在海地發現的一種毒素、再到一種不為人知的真菌。然而，不到兩年的時間內，國家衛生研究所和巴黎的巴斯德研究所（Pasteur　Institute）的研究人員查明瞭真兇——一種名叫逆轉錄病毒（retrovirus）的病原體。

在那之前很久，也就是1964年，密歇根癌症基金會合成了一種叫做AZT的分子，試用於治療癌症，許多實驗室也在研究該分子的抗癌作用。AZT的抗癌效果不明顯，但在1974年，一個德國的實驗室在老鼠實驗中發現它對抗病毒感染十分有效。後來，Burroughs　Welle公司用這種分子來測試對皰疹病毒的治療效果。

新藥是這樣誕生的（2）

發現艾滋病的病因之後不久，1983年，國家癌症研究所——國家衛生研究所的分支機構——的主任塞繆爾·布魯德（Samuel　Broder）就組建了一個小組，專門對世界範圍內的各種抗病毒成分進行篩查，以找到治療艾滋病的可行方法。他測試的眾多成分中的一種就是Burroughs　Welle公司的AZT。1985年，他的小組與杜克大學（Duke　University）的研究人員一起發現，AZT在試管測試和早期臨床實驗中對艾滋病毒有效。Burroughs　Welle公司立即註冊了這種藥物，並且進行了後續的實驗，　最終在1987年透過了FDA的批准，而它花費的研究時間僅僅是幾個月。

這是一個非凡的成就。從發現一種新疾病的病因到有效的治療藥物被推向市場僅僅花了6年時間。但是，除了速度奇快之外，這個研發故事與所有藥物的研發過程並沒有什麼不同，創新藥物都是這樣研發出來的。它需要眾多的政府機構、大學和其他非營利組織的共同努力，一直到研究過程的後期，才將藥物轉手到私營公司中繼續開發、生產和銷售。

很典型的，該公司宣稱它所做的比它實際做的多很多，這大概是為了使那過分昂貴的價格顯得更合理——最初一年大約1萬美元。該公司的執行長在《紐約時報》上的一封自我祝賀信發表之後，